Pediatrik Malign Hastalıklarda Otolog Hematopoietik Kök Hücre Nakli-12 Yıllık Deneyim

Amaç: Bu çalışmada yüksek riskli pediatrik solid tümör hastalarında uyguladığımız otolog hematopoietik
kök hücre tedavisinin (OHKHT) etkinlik ve güvenilirliğini 12 yı llık tecrübemizle paylaşmayı amaçladık.
Hastalar ve Yöntem: Ocak 2009-Temmuz 2021 tarihleri arasında Çocuk Kemik İliği Nakil Ünitesi'nde 18
yaş altı OHKHT yapılan pediatrik maligniteli hastaların verileri retrospektif olarak değerlendirildi.
Bulgular: Ortanca yaşı 7,8 (0,5-18) yıl olan 51 hasta (24 kız, 27 erkek) çalışmaya dahil edildi: sırasıyla
nöroblastom, ewing sarkomu, hodgkin lenfoması, hodgkin dışı lenfoma, germ hücreli tümör ve yumuşak
doku sarkomu olan 20, 15, 8, 4, 2 ve 2 hasta vardı. Hastaların nötrofil ve trombosit engraftman ortanca
süreleri sırasıyla 11 (8-45) gün ve 16 (4-62) gün ve ortanca hastanede kalış süresi 38 (17-67) gün idi.
Tüm hastalarda ortanca takip süresi 2.83 (0.12-10.81) yıl ve genel sağkalım %51.3±10.3; Ewing sarkomu
ve nöroblastom olgularının ortanca takip süreleri ve sağkalım oranları sırasıyla 2,63 (0,12-10,55) yıl ve
% 64,2 ±14,9 ve 2,81 (0,31-7,91) yıl ve %42,8±12 idi. Nöroblastom hastalarında; karboplatin, etoposid,
melfalan (CEM) hazırlık rejimi olarak alan 4 hastanın tümü ölürken, hazırlık rejimi olarak busulfan ve
melfalan (Bu/Mel) rejimi alan 16 hastanın 6'sı öldü: Bu/Mel grubunun ortanca takip süresi 3.08 (0.32-7.91)
yıl ve genel sağkalım %55,1±13,8 idi (p:0,001).
Sonuç: Hasta sayımızın sınırlı olmasına rağmen, kliniğimizde Ewing sarkomu ve nöroblastom
olgularımızda elde edilen verilerde ve literatürde OHKHT'nin yapılmayan hastalara göre daha iyi sağkalım
sağladığı görülmektedir.

Aim: In this study, we discuss the efficacy and safety of autologous hematopoietic stem cell transplantation
(AHSCT) for high-risk pediatric solid-tumor patients based on 1 2 years of experience.
Patients and Methods: The data of patients aged < 18 years with pediatric malignancies who underwent
AHSCT between January 2009 and July 2021 at the Pediatric Bone Marrow Transplant Unit were evaluated
retrospectively.
Results: Fifty-one patients (24 girls and 27 boys; median age, 7.8 years; range: 0.5–18 years) were
enrolled in the study; 20, 15, 8, 4, 2, and 2 patients had diagnoses of neuroblastoma, Ewing’s sarcoma,
Hodgkin’s lymphoma, non-Hodgkin’s lymphoma, germ cell tumor, and soft tissue sarcoma, respectively.
The median neutrophil and platelet engraftment times were 11 (8–45) and 16 (4–62) days, respectively,
and the median hospital stay was 38 (17–67) days. The median follow-up time was 2.83 (0.12–10.81)
years and the overall survival (OS) rate was 51.3 ± 10.3% for all patients; the median follow-up times
and survival rates for the Ewing’s sarcoma and neuroblastoma cases were 2.63 (0.12–10.55) years and
64.2 ± 14.9%, and 2.81 (0.31–7.91) years and 42.8 ± 12%, respectively. All four patients who received
the conditioning regimen of carboplatin, etoposide, and melphalan (CEM) died; 6 of 16 neuroblastoma
patients who received the busulfan and melphalan (Bu/Mel) regimen as a conditioning regimen died: the
median follow-up period of the Bu/Mel neuroblastoma patients was 3.08 (0.32–7.91) years and the OS
rate was 55.1 ± 13.8%.
Conclusion: Although the number of patients in this study was limited, AHSCT resulted in better survival
for Ewing’s sarcoma and neuroblastoma cases than reported for those who did not undergo AHSCT in
our clinic.